한국과학기술연구원(KIST)이 개발한 먹는 치매 신약 후보물질을 정부출연연구기관의 기술수출 사례 중 역대 최대 금액인 3억 7000만 달러, 한화로 약 5037억 원(개발단계별 마일스톤 포함)에 기술수출하기로 계약했다.

이는 과학기술정보통신부의 ‘연구개발-창업-상용화-임상’으로 이어지는 바이오 기술사업화 전 주기 지원전략이 거둔 성과이기도 하다.

기술이전 대상 기술은 지난달 임상 1상에 착수한 CV-01로 신약 상용화에 성공하면 세계 최초 차세대 기전의 근원적 치매치료제가 될 것으로 기대된다.

과기정통부와 KIST는 KIST 창업기업인 큐어버스가 지난 16일 이탈리아 제약사 안젤리니파마와 치매 신약 후보물질을 3억 7000만 달러에 기술수출하기로 계약했다며 21일 이같이 전했다.

기술이전 대상 기술은 지난달 임상 1상에 착수한 CV-01로 신약 상용화 성공 여부에 따라 정부출연연구기관의 기술수출 사례 중 역대 최대 규모가 될 것으로 전망된다.

연구개발부터 기술출자 창업, 기술상용화, 임상에 이르기까지 신약개발 전 주기에 대한 과기정통부의 밀도 높은 지원이 글로벌 성과로 이어진 대표적 사례다.

그동안 제약회사들은 치매의 원인으로 꼽혀온 아밀로이드베타단백질이 뇌에 과다하게 쌓이는 것을 막거나 제거하는 물질을 개발해 왔으나, 효능의 한계와 환자 사망 등 안전성 문제가 있었다.

이에 최근 글로벌 제약회사들은 뇌염증 및 산화성 스트레스가 치매의 근원일 가능성에 주목해 이와 관련한 차세대 기전의 치료제 개발에 적극 나서고 있다.

KIST 박기덕 박사 등 연구진은 지난 2014년부터 차세대 치매치료제 개발에 나섰다. 특히 Keap1/Nrf2(킵원/엔알에프투) 시그널 경로를 통해 신경염증 반응을 억제해 뇌 신경회로 손상을 방지하는 방식에 집중했다.

다년간의 연구 결과 해당 반응 경로를 표적(타기팅)하는 CV-01을 개발해 신약 상용화에 성공할 경우 해당 기전의 치매치료제로는 세계 최초가 된다.

파킨슨병, 뇌전증 등 뇌 신경 손상이 원인인 다양한 뇌신경계 질환에도 적용할 수 있을 것으로 보인다.

치료제로서의 특장점은 주사제가 다수를 차지하는 치매치료제로는 흔하지 않게 먹는 약으로 개발되어 자가에서 손쉽게 주기적으로 복용할 수 있다는 점이다.

또한 질병의 원인 물질에만 선택적으로 결합하는 성질이 커서 기존 뇌혈관부종 등 부작용도 적을 것으로 보인다. 저분자 화합물 약물이어서 뇌혈관장벽 투과가 용이해 뇌 등으로의 약물 침투가 빠르다는 장점도 있다.

치매의 발병 전 예방 용법으로도 활용이 가능한 것도 특징이며, 고령화의 사회적 비용을 낮추는 획기적 약물이 될 것으로 전망된다.

이번 기술이전 계약 체결은 출연연의 공공연구성과가 산업 분야로 확산할 수 있는 잠재력과 경쟁력을 보여주는 주요 사례라고 할 수 있다.

이번 성과를 창출하기까지 KIST는 국가과학기술연구회 미래선도형 융합연구단의 지원(2016~2021년 43억 5000만 원)을 받아 신약 후보물질을 개발했으며, 바이오스타 사업의 지원(2021~2024년 10억 5000만 원)으로 2021년 기술출자회사 ㈜큐어버스를 창업하고, 이듬해 KIST와 CV-01에 관한 기술이전 계약을 체결했다.

이어 큐어버스는 홍릉 강소연구개발특구에 자리 잡고 과기정통부로부터 연구소기업 등록, 세제혜택 등 사업화 지원(2021~2024년 3억 원)을 받았으며 이에 힘입어 비임상을 2년 만에 완료하고 81억 원의 시리즈A 투자를 유치했다.

조성진 큐어버스 대표는 “CV-01은 치매, 뇌전증, 파킨슨병 등과 뇌신경계 질환에 획기적인 잠재력을 지니고 있어 치매 등 뇌질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 희소식이 될 것으로 전망한다”며 “기술개발, 사업화, 임상 등 전 주기에 걸친 정부 지원이 큰 도움이 될 것”이라고 밝혔다.

오상록 KIST 원장은 “KIST 연구자가 개발한 기술이 첨단바이오 스타트업 창업으로 이어지고 글로벌 제약시장에 진출한 훌륭한 사례가 됐다”며 “앞으로도 게임체인저가 될 세계적 원천기술 확보에 힘쓰고 국민이 체감할 만큼 파급효과가 큰 기술이전 성과를 위해 노력하겠다”고 강조했다.

황판식 과기정통부 연구개발정책실장은 “그동안 정부의 꾸준한 바이오 분야 연구개발 지원에 힘입어 최근 출연연의 대형 바이오 기술이전 성과들이 차례로 나타나고 있다”고 말했다.

그러면서 “출연연과 대학의 우수 연구성과를 바이오 기업의 임상과 사업화까지 연계하는 오픈이노베이션 전략을 중심에 두고 국산 블록버스터 신약 개발을 위한 기술사업화 정책과 사업을 지속해서 추진해 나가겠다”고 덧붙였다.

문의: 과학기술정보통신부 기초원천연구정책관 첨단바이오기술과(044-202-4563), 연구성과혁신관 연구성과혁신정책과(044-202-4728), 지역과학기술진흥과(044-202-4743), 한국과학기술연구원 연구성과확산팀(02-958-6165)